一、基因治疗，从根治愈，前景广阔

基因治疗，从根治愈，刚需强烈。适应症以罕见病为主，面临巨大的未满足临床需求。相比于传统药物，基因治疗兼具临床+研发优势。临床优势∶ 直接针对 DNA 治疗、无·不可成药"靶点的困境。研发优势∶核酸序列的合成难度更低。

政策助力，资本狂热，前景广阔。全球 CGT投融资总额从 2014年约50 亿美元快速增长至2021年约 230亿美元;预计2025年全球及中国规模达 305.4 亿美元和178.9亿元.2020-2025年CAGR高达712%和276.0%。

二、基因治疗有效治愈罕见病，病毒载体是基因治疗的关键钥匙

基因增补技术相对成熟。已有6 款产品获 FDA/EMA 批准上市。在研管线非常丰富，海外不少产品已进入拟上市/BLA 阶段，国内整体进展较慢，适应症集中于眼科遗传病及血友病。国内外在研管线以体内途径为主，且基于AAV载体;体外途径较少，大多基于LV 载体。

基因编辑"功能强大"+"定向精准"，2020年获"诺奖"的 CRISPR引领革命性突破。基因编辑可实现'基因敲除"和"基因插入"，且"定向精准"编辑目标位点。CRISPR/Cas9 核心优势在定位方式。sgRNA 的合成较蛋白容易。因此高效便捷、成本低廉。海外管线基本由"三巨头"包摸，进展最快CRISPR的CTX001预计2022年底提交 BLA。国内管线仍处于临床早期。

病毒载体是基因治疗的关键钥匙，其中 AAV 以安全性优势最为广泛使用。重组病毒的关键优势在于天然转导效率高。AAV 核心优势∶安全性，不整合宿主基因组避免致癌风险，天然AAV血清型提供组织靶向特异性。

三、CGT CDMO 解决病毒载体规模化生产的瓶颈，助推基因治疗商业化进程

基因治疗产业链的上游主导病毒载体的生产，是商业化的核心。基因治疗产品定价高昂，病毒载体占 1/3研发成本，因此控制病毒载体的生产成本是终端产品合理定价的关键。病毒载体的规模化生产面临诸多工艺+资金壁垒，产能极度短缺。病毒载体的生产涉及多项工艺，步骤繁琐。为建立符合 cGMP 标准的厂房及设备，需重资产投入（数亿美元）。CGT CDMO全球平均等待时间甚至长达2年，当前产能缺口至少在1-2 个数量级。CGT CDMO 解决病毒载体的生产瓶颈，产业链上必不可少的参与者。CGT CDMO 降本增效，其生产外包渗透率65%远高于传统药物的 35%。

四、三维度剖析基因治疗的挑战及趋势展望（技术+生产+商业化）

基因治疗面临技术&生产&商业化的多重挑战。（1）技术挑战∶递送载体的技术挑战包括转导效率、靶向组织特异性、AAV 载体容量以及免疫障碍，基因编辑最关键的技术挑战是脱靶效应引发安全性问题。（2）生产瓶颈∶如何减少转染所需质粒，如何提高细胞培养密度，如何去除空壳病毒等。（3）商业化挑战∶罕见病患者基数少，商业化定价极其高昂。

从技术&生产&商业化维度，展望基因治疗发展趋势。（1）技术趋势;递送载体维度。"基因表达盒工程"和"衣壳工程"等，提高安全性+有效性+耐久性;基因编辑维度，改造 Cas蛋白或 sgRNA序列降低脱靶概率。（2）生产优化趋势∶'"稳定转染+悬浮培养"，降成本+扩产能。（3）商业化趋势∶从罕见病拓展至常见病，实现"单次治疗";保险支付体系日趋完善。

来源：蛋壳研究院

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