AAV载体以其安全性高、组织靶向性好、外源基因持续稳定表达、免疫原性低等优势成为了基因治疗领域的热门载体之一。近年来，AAV 基因疗法在罕见病领域展现出良好应用前景，包括年龄相关性黄斑变性（AMD）、血友病、脊髓性肌萎缩症、额颞叶痴呆、糖原贮积症、亨廷顿舞蹈病等多种适应症在临床上均取得了一定进展。

作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。本调研报告除了针对已上市的AAV基因治疗药物的专利汇总分析外，也对目前统计分析的AAV治疗领域的Top3靶点（F9、F8、GBA1）的重点专利进行整理分析，特别是该靶点头部药企药物的专利布局。

而作为基因疗法载体的重组腺相关病毒（rAAV），一方面保留了蛋白衣壳，另一方面在基因组上，删除了编码病毒蛋白的全部基因，仅保留了指导基因组复制和病毒载体组装的ITRS。rAAV 在体内作用机制如图1.1【2】所示，rAAV被宿主的糖基化细胞表面受体识别，经过细胞内吞、细胞质运输到细胞核附近，通过核内体逃逸，rAAV脱壳后其基因组进入细胞核，核内转化成双链后进行转录翻译。载体基因组可能以环状游离基因组、或整合入宿主基因组中两种方式存在于细胞核内。rAAV基因可以设计成两种形式，一种单链AAV（ssAAV），需在细胞核内先经过复制转化成双链才能AAV载体之所以能成为基因治疗领域应用的理想载体，主要原因在于其具有安全性高、免疫原性低、可长期稳定地表达外源基因、较强的靶向性等优势。而AAV载体主要的缺点就在于包装能力比较有限（4.7kb），但这对于大多数应用来说已足够，提高外源基因包装能力也成为了研发攻克点之一。

来源：智慧芽

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