自21世纪初第一款基因药物获批以来，短短20年时间内，已有12款基因药物获批，尤其是近五年来，获批上市的基因药物数量显著增长。基因治疗相关技术快速发展，AAV载体产品快速涌现，国内多家基因药物领域公司已布局CRISPR、单碱基编辑(BE)、先导编辑(PE)等基因编辑技术，已有体内基因编辑疗法进入临床试验，未来有望上市更多成熟、安全、有效的基因药物。

目前，仍有众多的疾病治疗效果不理想：众多罕见病尚无有效治疗药物，糖尿病、高血压需终生服药，肿瘤治疗后复发率高。随着越来越多疾病的基因机制被破解，从“根源”治疗疾病已成为现实。基因药物通过对致病基因进行干预，恢复正常基因表达水平，实现“一次治疗，终生治愈”,成为解决众多疾病未满足的临床需求的重要途经，将给更多的患者带来希望。

基因药物在多种疾病领域受到重视，数款罕见病基因药物获批上市，在肿瘤、传染病、慢性病、再生医学等领域的价值也逐渐凸显，在研管线数量持续增加。我国拥有庞大的慢性病、肿瘤患者群体，罕见病患者群体对创新疗法需求迫切，推动基因药物发展。目前，基因药物在研管线集中于罕见病领域，占比约30%。随着基因药物相关技术的进一步发展和成熟，基因药物不断拓展应用疾病领域，基因治疗地位日益重要。

来源：沙利文

关于我们

我们是一家专注于分享国内外各类行业研究报告/专题热点行业报告/白皮书/蓝皮书/年度报告等各类优质研究报告分享平台。所有报告来源于国内外数百家机构，包含传统行业、金融娱乐、互联网+、新兴行业、医疗大健康等专题研究.....目前已累积收集近80000+份行业报告，涉及众多大板块，多个细分领域。

内容涵盖但不限于（市面上有的基本都有）：

1、互联网运营、新媒体、短视频、抖音快手小红书等等；

2、房地产、金融、券商、保险、私募等；

3、新技术（5G）、金融科技、区块链、人工智能类；

4、电子商务、市场营销、运营管理、麦肯锡、德勤等；

5、快消品、餐饮、教育、医疗、化妆品、旅游酒店、出行类等；

免责声明：

本平台只做内容的收集及分享，报告版权归原撰写发布机构所有，由星夜智库社群通过公开合法渠道获得，如涉及侵权，请联系我们删除；如对报告内容存疑，请与撰写、发布机构联系。