33页|2024小核酸药物研发进展及技术平台调研报告
小核酸药物,近年来受关注度极高。凭借独特的结构特点和作用机制,小核酸药物可直接靶向致病基因,为一些无药可用的、急需的临床需求提供治疗的可能,尤其是遗传病、罕见病。
自首个小核酸类药物Fomivirsen上市以来,经过20多年高速的药物开发,目前已有近19款小核酸药物获批上市,一些品种已获得商业成功,如“灵魂砍价”的国谈品种-诺西那生钠,临床用于治疗脊髓性肌萎缩症,2020-2022年的全球年均销售额近18-21亿美元,引领小核酸药物市场。
基于>60年的技术开发,小核酸药物逐渐成为并行于小分子药物、单抗类大分子药物的一类独特的治疗药物;与此同时,小核酸药物的技术开发越来越成熟,研发方向越来越清晰,尤其是结构修饰、药物递送。
伴随着小核酸药物市场的逐渐爆发,全球也诞生了一众技术开发公司及平台,国外如Ionis、Alnylam、Sarepta等,国内如瑞博生物、中美瑞康、圣诺医药等;小核酸药物开发,正在呈现出高速发展的现状。
来源:智慧芽
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